
期刊简介
本刊由上海中医药大学、上海市中医药学会主办,1955年6月创刊,是一份在国内外享有较高声誉、很有学术品味和影响的中医药学专业期刊。本刊为“中国科技论文统计源期刊”、“中国科技核心期刊”、“中国中文核心期刊”、“中国生物医学核心期刊”、“国家学位与研究生教育指定中文期刊”。本刊以“立足上海,服务全国,面向世界”为目标,既要全面展示上海地区在中医药基本理论、临床医疗、实验研究、养生康复及中西医结合研究等方面取得的最新科研成果与学术水平,也适当兼顾广大基层临床工作者对提高中医药理论水平和临床诊疗技术的需求,在满足不同层次读者需要上精心组织选题,精编刊物,以倡导新思路、新导向、新内容的“海派”风格,遵循“读者至上”和“学术面前人人平等”的编辑方针,继续成为广大读者“开卷有益、拓展思路”的挚友。本刊注重栏目的设置,因为它既是从事不同专业和研究方向的作者、读者与编辑进行交流的“眼睛”,更是我们共同辛勤耕耘的“园地”。
2025医药双突破:Jaypirca与pegcetacoplan
时间:2025-07-30 14:38:48
在医药创新的浪潮中,2025年7月30日注定是一个值得铭记的节点。这一天,礼来公司的非共价布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Jaypirca(pirtobrutinib)在BRUIN CLL-314临床3期试验中达到主要终点,为慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者带来新的曙光。与此同时,另一款潜在重磅疗法——Apellis的pegcetacoplan也获得FDA批准,用于治疗两类罕见肾病,减少蛋白尿。这两项突破性进展,如同医药领域的“双子星”,照亮了肿瘤与罕见病治疗的未来。
Jaypirca:破解BTK抑制剂的耐药困局
BTK抑制剂在血液肿瘤治疗中扮演着重要角色,但传统药物常因耐药性导致疗效受限。Jaypirca的创新之处在于其非共价结合机制——简单来说,它像一把“万能钥匙”,即使肿瘤细胞对传统BTK抑制剂产生抵抗,仍能精准锁定BTK靶点并持续发挥作用。此次3期试验数据显示,Jaypirca对CLL患者的无进展生存期(PFS)和总体缓解率(ORR)均有显著改善,相当于将疾病进展的风险“拦腰斩断”。这一成果不仅验证了礼来在小分子药物研发上的实力,也为全球约15万CLL患者提供了新的治疗选择。
从实验室到临床:ADC药物的中国加速度
礼来的创新步伐不仅限于小分子领域。3月27日,其新型抗体偶联药物(ADC)LY4052031获中国国家药品监督管理局(CDE)批准开展临床试验,靶向Nectin-4蛋白的抗体部分通过可裂解多肽连接子,递送8个喜树碱衍生物分子至肿瘤微环境。这种高药物抗体比(DAR=8)的设计,犹如在导弹上装载了更多“弹药”,既能精准打击肿瘤,又能避免伤及正常组织。值得一提的是,LY4052031是全球首个针对尿路上皮癌的同类候选药物,其临床推进速度堪比“医药界的 SpaceX”,彰显了中国在创新药审评审批上的效率提升。
罕见病领域的“破冰者”:pegcetacoplan的里程碑意义
同日获批的pegcetacoplan则是罕见肾病治疗领域的重大突破。该药物通过抑制补体系统的过度激活,减少蛋白尿——这一机制好比为受损的肾脏“贴上创可贴”,阻止蛋白质从血液中异常泄漏。此前,这类患者往往面临无药可用的困境,pegcetacoplan的上市填补了治疗空白。其临床数据显示,患者尿蛋白水平平均下降超过50%,相当于将肾脏的“筛网漏洞”缩小了一半。
2025:医药创新的“奇点时刻”
Evaluate报告曾预测2025年将有十项关键疗法上市,其中五款为小分子药物。如今随着Jaypirca和pegcetacoplan的进展,这一预言正逐步成为现实。与此同时,赛诺菲与Alnylam合作的siRNA疗法Qfitlia(fitusiran)也获FDA批准,通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产,为血友病患者提供革命性预防手段。这些突破共同勾勒出一幅医药创新的全景图:从传统小分子到ADC、RNA干扰技术,治疗手段正呈现“百花齐放”的态势。
未来展望:精准医疗的无限可能
礼来在肿瘤领域的双线突破(Jaypirca与LY4052031)启示我们:未来的药物研发将更加注重“精准打击”与“组合拳”策略。例如,BTK抑制剂可与ADC联用,形成针对血液肿瘤的“立体攻势”;而罕见病药物的开发则需兼顾机制创新与可及性提升。正如一位行业观察者所言:“2025年的这些进展不是终点,而是通向个体化医疗的新起点。”随着更多临床数据的积累,这些疗法有望改写治疗指南,并最终实现从“延长生存”到“功能性治愈”的跨越。